Bad cholesterol slashed 62% by single dose of gene-editing drug in small trial

Terapi Pemotongan Gen Eksperimental Tunjukkan Hasil Positif

Sebuah terapi pemotongan gen eksperimental yang bertujuan untuk menurunkan kadar kolesterol jahat dalam jangka panjang setelah sekali infus telah menunjukkan hasil positif dalam uji klinis awal.

Hasil Sementara dari 35 Pasien

Peneliti yang menjalankan uji klinis fase I untuk obat yang disebut VERVE-102, telah menerbitkan hasil sementara dari 35 pasien dalam jurnal New England Journal of Medicine. Meskipun jumlah pasien kecil dan analisisnya masih awal, VERVE-102 tampaknya aman, dengan tidak ada efek sampingan serius yang dilaporkan dari pengobatan, bahkan pada dosis terbesar. Temuan paling signifikan adalah peningkatan sementara dan ringan pada enzim liver yang menunjukkan cedera minor pada liver, tempat obat bekerja.

Data yang terbatas juga menunjukkan bahwa obat ini efektif. Subgrup pasien yang menerima dosis terbesar telah melihat kadar kolesterol jahat mereka, yaitu low-density lipoprotein (LDL), turun sebesar 62 persen, menjadi rata-rata 78 mg per desiliter. Bagi orang-orang dengan kolesterol tinggi, seperti peserta dalam uji klinis ini, penurunan sebesar ini dapat mengurangi risiko penyakit kardiovaskuler akibat penumpukan plak di arteri sebesar 50 persen jika dipertahankan selama lebih dari 20 tahun. Uji klinis ini hanya memiliki data pengikut selama 18 bulan, tetapi dari data tersebut, efek positif dari VERVE-102 tampaknya tetap bertahan. Penurunan LDL telah dipertahankan pada semua subgrup.