"Truly evil" FDA rejection of gene therapy overturned after Trump official ousted

Terapi Gen untuk Penyakit Huntington Mendapatkan Jalan Baru Menuju Persetujuan FDA

Setelah beberapa pejabat Trump, termasuk Vinay Prasad, yang menolak terapi tersebut dalam keputusan yang mengejutkan, digantikan, terapi gen untuk penyakit Huntington kini memiliki peluang baru untuk disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA). Seorang mantan pejabat FDA menyebut keputusan tersebut sebagai "sungguh kejam".

Apa itu Penyakit Huntington?

Penyakit Huntington adalah suatu kondisi yang diwariskan, yang biasanya menyerang pada usia pertengahan dan menyebabkan sel-sel saraf di otak secara perlahan-lahan rusak. Saat ini, belum ada pengobatan untuk penyakit ini, dan banyak penderitanya meninggal pada usia 50-an dan 60-an.

Terapi Gen yang Dikembangkan oleh UniQure

Perusahaan terapi gen UniQure telah mengembangkan suatu pengobatan satu kali, AMT-130, yang bertujuan untuk menurunkan kadar protein mutan di otak yang menyebabkan penyakit ini, yang disebut huntingtin. Data dari suatu uji coba awal yang kecil menunjukkan bahwa obat ini dapat memperlambat perkembangan penyakit hingga 75 persen, dan pasien serta advokat telah memantau pengembangan obat ini dengan harapan.